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Uma nova ferramenta de edição de genes pode tratar doenças causadas por mutações

Uma nova ferramenta de edição de genes pode tratar doenças causadas por mutações

Os cientistas do SALK desenvolveram uma ferramenta de edição de genes que pode tratar uma ampla gama de doenças causadas por mutações.

A ferramenta, dizem os pesquisadores, poderia contornar a necessidade de abordagens existentes de substituição de genes potencialmente prejudiciais, editando o gene enquanto ele ainda está em processo de mutação.

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Substituindo abordagens existentes

Abordagens de edição de genoma existentes, infelizmente, costumam causar danos. A equipe do Salk Institute afirma ter criado uma abordagem mais segura.

A nova tecnologia de edição de genoma, recentemente descrita em umPesquisa Celular papel, poderia ser usado para tratar uma ampla gama de condições de mutação genética, como a doença de Huntington e progéria.

A ferramenta, apelidadaSATI (Shomologia ingle UMAapresentação mediada por doador rmTargeting Euintegração), baseia-se no HITI, uma variante da técnica de edição de genes CRISPR-Cas9 já estabelecida.

Como relata o Engadget, o CRISPR-Cas9 trata as mutações inserindo uma cópia saudável de um gene problemático na região não codificadora do DNA.

SATI, diz a equipe, pode realizar edições em genes enquanto a mutação está em ação. Enquanto o DNA está se reparando, o gene normal se integra ao genoma ao lado do antigo - isso elimina o gene problemático sem o risco de procedimentos mais antigos.

“Este estudo mostrou que SATI é uma ferramenta poderosa para edição de genoma”, disse Juan Carlos Izpisua Belmonte, professor do Laboratório de Expressão Genética de Salk e autor sênior do artigo, em um comunicado à imprensa.

“Isso pode ser útil no desenvolvimento de estratégias eficazes para a substituição do gene alvo de muitos tipos diferentes de mutações e abre a porta para o uso de ferramentas de edição de genoma para possivelmente curar uma ampla gama de doenças genéticas”.

Um trabalho em andamento


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